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回顾 | 清华医管【战“疫”大讲堂】系列三之新冠疫苗研发的前景与挑战

时间:2020-06-02来源:作者:浏览量:10295  字号: 打印

5月30日,清华医管【战“疫”大讲堂】系列三“疫情防控常态化——聚焦医药创新”第一场,清华大学医院管理研究院副院长薛镭教授对话清华大学药学院院长丁胜教授,共同探讨新冠疫情下对医药创新的思考。


以下根据直播内容整理:


作为疫情防控常态化的战略武器,新冠疫苗什么时候能出来?

一般来说,疫苗开发到投入使用的过程通常需要八到十年时间,由于疫苗是在健康人群中大面积使用,重中之重是安全性,同时还必须验证有效性。此次疫情爆发后,目前全球有100多支开发团队在从事着疫苗的研发,从规模、速度到技术路线的全面,都是前所未有的。在这样一种态势下,理想估计,在今年年底应该可以得到一些临床效果的认知。


但现实困难是,随着我国感染基线的归零,没有更多合适的场景去测试疫苗的有效性,加大了对疫苗Ⅲ期临床试验的难度(按照通行惯例,临床试验一般分为3个研究阶段。Ⅰ期临床试验是初步考察人体安全性,一般受试者为几十至百例;Ⅱ期临床试验主要是进行疫苗的剂量探索研究,初步评价有效性并考察进一步扩大人群后的安全性。一般受试者为几百到上千例;Ⅲ期临床试验采用随机、盲法、安慰剂对照设计,全面评价疫苗的有效性和安全性,一般受试者数千到几万例不等。来源:人民日报)。为了进行更充分、更严谨的有效性和安全性的验证,康希诺生物与军科院合作研发的疫苗申请了海外疫情高发地进行临床试验


我国疫苗研发能力及生物医药创新能力在世界上处于什么水平?

我国的科研团队在此次新冠疫苗的研发技术上呈现多箭齐发的态势,在五种不同的疫苗研发技术路线上(灭活疫苗、腺病毒载体疫苗、重组蛋白疫苗、核酸疫苗、流感病毒疫苗为载体的减毒疫苗),均有科研团队在攻关探索。同时,由于启动时间早,积累的数据多,推进力度大,因此理论上我们会做得更快,有更多的选择。


在过去十到二十年的时间里,中国政府一直致力于为创新型生物医药领域的发展创造良好的环境——加大对科研技术的投入,重视对人才的引进和培养,启动一系列的政策支持。最终,我们在生物医疗领域的人才、平台、研发流程、研发网络等方面都拥有了能与世界最高水平比肩的团队。


但不容忽视的是,我国这种优秀的创新团队,与世界先进国家相比,在绝对数量上还相差很多。高校和研究院所是技术创新的策源地,优势在于基础研究,但缺乏后续的转化研究能力和精力。而制药企业具备丰富的药物研发和转化经验,但出于商业利益考量,对全球健康/公共卫生领域的疾病研发的投入又缺乏商业动机和长期激励。

图片来源:丁胜教授直播PPT,未经许可不得转载


目前针对新冠病毒感染的主要治疗方式大致分为五类:化学小分子药物,主要是指抗病毒药物、消炎药、中药治疗等,当前主要采用“老药新用”的策略进行药物开发;生物大分子药物,主要是从部分具有足够浓度有效抗体的新冠肺炎康复者血浆中提取中和抗体,生产成本高;细胞治疗,干细胞通过调整机体免疫能力,抑制危重症患者的免疫过激反应;基因治疗,当前主要应用于针对慢性长期病毒感染的治疗,对于新冠肺炎这种急性病毒感染疾病并不适用;医疗器械,主要指人工肺治疗。


老药新用是目前的一种过渡方法,但老药是针对别的疾病和靶点开发的,效用有限。所以针对新型冠状病毒,我们还要进行新药研发。比如从康复者的血清中分离出来的中和抗体在治疗新冠重症患者方面取得了一定成绩,有望成为全球最早进入临床阶段的中和抗体药物。


小分子靶向药物也是当前有望用于治疗新冠肺炎的药物类型之一,现已有多个小分子药物进入临床试验阶段,需进一步验证其针对新冠病毒的有效性和安全性。从实践角度来说,小分子药物比抗体的覆盖面更广,成本更低。


新药研发没有捷径,风险高且失败率高。这是一场持久战,医药开发的策略可以从短期和中长期分别考虑。


短期策略:面对突发疫情,时间是关键。采用“老药新用”的研发策略,可以节省临床前和部分临床研究时间,大大缩短药物研发的时间成本,是针对突发性疾病、迅速缓解当前疫情最有效的药物研发手段。


中长期策略:研发针对不同人群且对病毒具有良好活性和选择性的创新疗法,以及相应的保护性治疗措施(如疫苗、保护性用药)是未来的防治关键。与此同时,还需尽量减少耐药性的发生及其影响,提高药物的安全性。


如何推动医药创新机制?

疫情的爆发对整个国民经济的损失远远大于开发很多个药物的成本。所以针对这种全球公共健康疾病,国家主导的早期预备研发,加强长期战略布局和系统性研究投入,能给整个社会带来更大的效益。


同时,资本市场的改革也将有效刺激生物医药实现创新突破,中国医药行业的监管正在与国际全面接轨。当然还可以与一些非营利、公益性的基金会、研发机构等结成国际公益联盟,来支持这种有潜在重大风险甚至可能是赔钱的疾病药物研发工作。相信资本与产业、资本与创新的结合将给中国的生物医药创新研究及成果转化产生积极深远的影响。简而言之,生物医药的创新研发工作,需要一系列的机制去长久地推动。


全球健康药物研发中心(GHDDI)就是由盖茨基金会、清华大学和北京市政府共同创立建设,具备健全且国际领先的药物研发平台和能力,亦可实现从科学发现到成果落地的无缝衔接与系统性转化。在疫情暴发的第一时间,清华大学药学院与全球健康药物研发中心(GHDDI)充分合作,发挥扎实的疾病和药学基础研究,先进的药物研发能力、平台设施以及国际顶尖资源等优势,除在内部积极投入针对新型冠状病毒的药物研发以外,数据和研发平台免费高效的开放给全社会科研人员,共同加速新型冠状病毒药物研发。


生物医药研发领域的创新人才需要具备什么条件?

疫情期间,清华药学院与GHDDI一直携手奋战在攻克新冠病毒的第一线:

清华大学医学院张林琦教授领衔的单克隆抗体药物也被列入第一批8项抗疫应急项目中,并将在5月底将进行动物安全性和有效性试验。清华大学的科研成果为全球的抗疫事业作出了重要的贡献。

但说到底,中国的新药研发,最核心的还是缺乏人才,不仅是科研人才,包括对投资、对创业有经验的人才都远远不足。

科研人才主要还是来自于新药研发的产业界、工业界,需要具备一定的研发经验。但对于医药创新企业来说,好的投资者、创业者和管理者也同样重要。


创新药研发并不是一蹴而就,一款创新药物的研发,往往要经历研发靶标的确立、临床前研究、临床试验、新药申请、上市及检测等多个阶段,称得上是名副其实的系统工程。丁胜教授从药学的专业角度,为我们展开了一场酣畅淋漓、意犹未尽的分享,也一针见血地指出了如今国内创新药企业面临的严峻挑战。


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